HLB의 미국 자회사인 엘레바 테라퓨틱스(Elevar Therapeutics)는 3일(현지시간) 미국 나스닥 상장사인 릴레이 테라퓨틱스(Relay Thrapeutics)와 담관암 치료제 후보물질 'RLY-4008(lirafugratinib)’의 글로벌 권리를 총 5억달러(한화 7087억원) 규모로 라이선스인(L/I)했다고 밝혔다. 

RLY-4008은 암을 유발하는 유전자 변이인 FGFR2를 선택적으로 저해하는 경구용 치료제다. 릴레이는 미국에서 담관암 2차치료제 세팅의 임상2상을 완료했다. 해당 임상은 490명을 대상으로 13개국 50개 사이트에서 진행됐다. 한국은 서울대병원, 서울아산병원, 삼성서울병원 등 3개 사이트가 포함됐다. 

RLY-4008은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 지난해 10월 혁신신약(Breakthrough Therapy)으로 지정 받아 조건부 허가 추진이 가능하다. FDA는 올해 초 릴레이사의 2상 임상 데이터를 검토한 후 FGFR2 유래 담관암 치료제로 신약허가신청서(NDA)를 제출할 것을 권고했다. 

엘레바는 내년 상반기 중 FDA와 Pre-NDA(신약허가신청 전 미팅)를 진행하고, 이를 토대로 늦어도 하반기에는 NDA를 제출할 계획이다. 

RLY-4008는 임상2상(ReFocus study)에서 FGFR2 유래 간내 담관암 환자군과 위암·췌장암·두경부암 등 기타 고형암 환자군에서 모두 유효성과 안전성을 나타냈다. 

간내 담관암의 경우, RLY-4008의 전체반응률(ORR)은 57.9%로 기존 허가받은 치료제들의 36~42% 보다 높았다. 부작용에 있어서도 기존 허가 약물의 한계로 여겨진 고인산혈증과 설사도 각각 절반 이하로 보고돼 차별성을 보였다는게 회사측의 설명이다.  

간내 담관암은 미국에서만 매년 8000명 이상의 환자가 발생한다. 5년 생존율이 20%대에 머물 정도로 예후가 나쁜 암으로 꼽힌다. FGFR2 유래 담관암의 경우, 현재 허가 받은 치료제가 소수에 불과한 상황이다. 

HLB는 ‘리보세라닙+캄렐리주맙’ 병용요법의 후속 파이프라인으로 RLY-4008을 확보했으며, 이를 통해 리보세라닙의 적응증 확장과 동시에 담관암을 비롯한 FGFR2 유래 암에 대해서도 적응증을 확장하는 투트랙 전략을 진행할 계획이다. 

HLB 관계자는 "간암과 담관암이 모두 소화기암이라는 점에서, 릴레이는 간암신약 허가를 앞둔 엘레바가 최적의 파트너라고 생각해 먼저 제안해왔다"며 "향후 두 암종에 대한 공동 마케팅이 가능하고, 특히 리보세라닙과 RLY-4008의 병용임상 연구도 꾀할 수 있다는 점에서 HLB의 가치를 크게 높힐 수 있는 매력적인 딜"이라고 말했다. 

한용해 HLB그룹 CTO는 "RLY-4008는 Best-in-Class 담관암 치료제로서 신약허가 절차를 바로 추진할 수 있는 항암제이며, 리보세라닙과의 병용요법 측면에서도 가치가 높다"며 "2025년은 리보세라닙의 간암신약 허가에 이어 RLY-4008의 NDA 진행을 통해 HLB가 본격적으로 글로벌 헬스케어 기업으로 도약하는 한 해가 될 것”이라고 강조했다.